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Edgewater、理研との共同研究で免疫や遺伝子のデータ収集に向け観察研究を実施予定
from 日経バイオテクONLINE
(2024-10-18 7:00)
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スタートアップのEdgewater（東京・世田谷、福澤雅彦代表取締役）は、病院で治療を受ける患者から免疫データや遺伝子データを大規模に収集し、それらのデータを人工知能（AI）で解析することで、疾病リスクを予測するシステムの開発や、医師の診断をサポートするシステムの開発などにつなげることを目指している。同社は今後、基本となる免疫データや遺伝子データを収集すべく、観察研究のパイロットスタディーを実施する考えだ。
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米Moderna社、湘南ヘルスイノベーションパークにmRNA薬の製造拠点を設置へ
from 日経バイオテクONLINE
(2024-10-18 7:00)
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米Moderna（モデルナ）社は2024年10月17日、湘南ヘルスイノベーションパーク（湘南アイパーク）で「日本の感染症対策、ワクチン開発と生産体制強化を考える」と題するパネルディスカッションを開催。講演でModerna社のStéphane Bancel最高経営責任者（CEO）は、mRNAワクチンの製造工場を湘南アイパークに設置すると明かした。
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米BPGbio社、原発性CoQ10欠乏症治療薬が小児希少疾病用医薬品指定を取得
from 日経バイオテクONLINE
(2024-10-18 7:00)
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ミトコンドリア機能や蛋白質恒常性に着目したAI創薬を手掛けている米BPGbio社は2024年9月30日、ミトコンドリア病を対象に開発中のコエンザイムQ10（CoQ10）補充薬（開発コード：BPM31510）の静注製剤（BPM31510-IV）が、原発性CoQ10欠乏症の適応で米食品医薬品局（FDA）から小児希少疾病用医薬品に指定されたと発表した。生後まもなく発症することも多い原発性CoQ欠乏症は、10万人に1人という非常にまれな遺伝性疾患で有効な治療薬が無い。今回の指定を受けて、米国のミトコンドリア病患者支援団体は、BPM31510-IVの開発が進むことを歓迎するコメントを出した。
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名大の阿部教授ら、mRNA医薬創出に向け高純度にmRNA合成する精製タグ開発
from 日経バイオテクONLINE
(2024-10-18 7:00)
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名古屋大学大学院理学研究科の阿部洋教授らの研究グループが、mRNA医薬の創出に向けて、mRNAと環状mRNAの高効率な合成法を開発した。具体的には、精製タグを用いてmRNA医薬の中間体（5'モノリン酸化RNA）を高純度で製造する方法を確立した。開発した方法は、完全化学合成による製造でも、酵素合成による製造でも利用できるという。研究成果は、2024年10月17日、Nucleic Acids Research誌（https://doi.org/10.1093/nar/gkae847）に掲載された。
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J-TEC、培養皮膚・角膜モデルの提供で動物実験の削減に注力
from 日経バイオテクONLINE
(2024-10-18 7:00)
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ジャパン・ティッシュエンジニアリング（J-TEC）は、化粧品の開発企業などに対し、動物実験を代替できる実験モデルとして、in vitroの培養皮膚や培養角膜を提供する事業に力を入れている。「ラボサイト」と名付けた製品シリーズを販売しており、その売り上げは年々増加中だ。2024年10月9日、同社のラボサイト事業担当者である、研究開発支援事業部の蜷川欣秀（にながわ・よしひで）部長、同事業部の畠中内子（みつこ）マネ―ジャーが本誌の取材に応じ、事業の状況を語った。
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米Tempus社、武田薬品と提携を拡大しオルガノイドモデリング開発も
from 日経バイオテクONLINE
(2024-10-17 7:00)
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米Tempus AI（テンパス AI）社は2024年9月26日、武田薬品工業と、がん治療薬の開発にTempus社の人工知能（AI）技術とリアルワールドデータ（RWD）を活用する提携契約を拡大したと発表した。武田薬品は、Tempus社が保有する生物学的モデリング技術も活用することになった。加えて、同モデリング技術を基盤として両社ががんオルガノイドモデルの開発を協力し、合理的な新薬候補を迅速に創出するとしている。
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東大などの研究者、受精卵の遺伝子疾患リスクなどを予測する「PGT-P」の精度を検証
from 日経バイオテクONLINE
(2024-10-17 7:00)
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東京大学と大阪大学、理化学研究所などの研究チームが、生殖医療において体外受精をする際に、受精卵のゲノムを解析し、遺伝子疾患など複数の形質を予測して胚を選択するサービスについて、技術的・倫理的な問題点をまとめた。形質の予測に使う計算手法によって、胚の選択結果が大きく変わる例もあり、信頼性に懸念があるという。論文が2024年10月14日（日本時間）、Nature Human Behaviour誌に掲載された。
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JCRファーマが中枢に効率良く送達できるAAVベクター開発、肝毒性も回避
from 日経バイオテクONLINE
(2024-10-17 7:00)
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JCRファーマが、J-Brain Cargo（JBC）技術を応用し、治療用遺伝子を脳へと効率的に送達し、かつ、肝毒性を回避できるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを新たに開発した。中枢神経系（CNS）領域の疾患に対する遺伝子治療開発や技術導出などを目指す。2024年10月2日、同社の専務執行役員（研究担当、研究本部長）を務める薗田啓之取締役が本誌の取材に応じ、開発したJBC-AAVのデータや今後の方針などについて語った。
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リポート◎創薬・バイオスタートアップの資金調達環境、臨床段階へ進むスタートアップが増加、資金調達難航
from 日経バイオテクONLINE
(2024-10-17 7:00)
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創薬スタートアップは、パイプラインの開発段階などによってシード、アーリー、ミドル、レイターステージに分けられる。その中でも、開発品が臨床段階に入り始める、ミドルステージ以降の創薬スタートアップが、資金調達の難しさに直面している。
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ProJenX社とUnlearn社、 ALSを対象とするprosetinの臨床試験にデジタルツインを利用
from 日経バイオテクONLINE
(2024-10-17 7:00)
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米ProJenX（プロジェンX）社は2024年9月26日、筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者に脳浸透性MAP4キナーゼ（MAP4K）阻害薬prosetinを投与する第1相試験PRO-101に、米Unlearn（アンラーン）社の高度な生成AI技術に基づくデジタルツインを利用すると発表した。
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