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特集連動◎iPS創薬の実力を探る、理研林チームリーダー、肝疾患のウィルソン病などのiPS創薬を進める
from 日経バイオテクONLINE
(2023-10-26 7:00)
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理化学研究所バイオリソース研究センターiPS細胞高次特性解析開発チームの林洋平チームリーダーは、同センターの細胞バンクなどを活用して、様々な疾患特異的iPS細胞を樹立している。その一環で、先天的な銅代謝異常のウィルソン病の患者からiPS細胞を樹立し、そこから肝細胞を分化させて病態を模倣し、レチノイドがウィルソン病の病態改善に役立つ可能性があると明らかにした。研究成果は2022年9月にHuman Molecular Genetics誌に掲載された。2023年9月12日、林チームリーダーが本誌の取材に応じた。
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Eli Lilly社のDaniel Skovronsky最高科学・医学責任者に聞く
from 日経バイオテクONLINE
(2023-10-26 7:00)
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2023年10月10日、米Eli Lilly社の最高科学・医学責任者でエグゼクティブ・バイスプレジデントであるDaniel Skovronsky氏にインタビュー。抗アミロイドベータ（Aβ）抗体のドナネマブ、肥満症治療薬として注目を集める持続性GIP/GLP-1受容体作動薬のチルゼパチドと、ヒット連発の秘訣を明かしてもらった。
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10/21(土)東京大学ホームカミングデイさつき会上映会『海の色は夢のつづき』開催報告
from さつき会〜東大女子ネットワーク・コミュニティ〜
(2023-10-25 22:48)
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コロナ禍を経て4年ぶりのリアル開催となったホームカミングデイ。さつき会はホームカミングデイで南あさひ(後藤美波)さん（2015年文学部卒）監督作品、映画『海の色は夢のつづき』を上映しました。上映会の会場は、正門を入ってす […]
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特集連動◎iPS創薬の実力を探る、順天堂大赤松教授、家族性パーキンソン病治療の化合物探索と病態解明にiPS
from 日経バイオテクONLINE
(2023-10-25 7:00)
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順天堂大学大学院医学研究科ゲノム・再生医療センターの赤松和土（わど）教授、石川景一助教（現：准教授）、同大大学院医学研究科長・医学部長で神経学講座の服部信孝主任教授らの共同研究グループは、iPS創薬の新たな基盤となる研究に取り組んでいる。同グループは、家族性パーキンソン病患者（PARK2/PARK6）からiPS細胞を樹立し、ドパミン神経細胞に分化誘導。その神経細胞を用いて、それらの細胞表現型である、細胞死の増加およびマイトファジー（損傷したミトコンドリアの自食作用）異常を定量化するシステムを構築した。この手法を用いて、約320 種類の化合物群からスクリーニングを実施したところ、細胞死およびマイトファジー異常を改善する4種類の候補化合物を同定した。この研究成果は、2020年5月28日付で、Stem Cell Reports誌のオンライン版で公開された。2023年9月11日、赤松教授が本誌の取材に応じた。
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近畿大、真菌感染が誘導する急性膵炎の重症化にLRRK2の活性化が寄与
from 日経バイオテクONLINE
(2023-10-25 7:00)
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ロイシンリッチリピートキナーゼ（LRRK2）阻害薬によって急性膵炎の重症化を抑制できるかもしれない――。近畿大学医学部内科学教室の渡邉智裕特命教授と同大大学院医学研究科医学系消化器病態制御学専攻博士過程4年の大塚康生氏を中心とする研究グループは、真菌感染による免疫反応で細胞内分子のLRRK2が活性化することで、急性膵炎が重症化することを明らかにした。2023年10月18日、論文が英免疫学会の国際的学術誌Clinical and Experimental Immunology誌にオンライン掲載された。渡邉特命教授は「膵炎は良性疾患であるにもかかわらず、重症化した際の死亡率が比較的高い。今後、新たな治療法の開発に取り組んでいきたい」と話す。
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パイプライン研究◎ex vivo遺伝子治療【市場動向編】、CAR-T療法「イエスカルタ」、ex vivo遺伝子治療で初�
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(2023-10-25 7:00)
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2022年度は、ex vivo遺伝子治療として初めてCD19標的CAR-T療法で大細胞型B細胞リンパ腫治療薬のイエスカルタが、ブロックバスターの仲間入りし、その売上高は11億6000万ドル（前年同期比66.9％増）となった。
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オンコリスバイオファーマ、テロメライシンの第2相成功で承認申請へ
from 日経バイオテクONLINE
(2023-10-25 7:00)
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オンコリスバイオファーマ（以下、オンコリス）は2023年10月16日、開発中のテロメライシン（OBP-301、suratadenoturev）について、国内で実施していた第2相臨床試験のトップラインデータを公表。主要評価項目を達成し、承認申請の準備を進める意向を示した。同月23日、同社の浦田泰生代表取締役社長らが本誌の取材に応じ、申請に向けた今後の計画や課題を語った。
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米Spark社、スペインSpliceBio社のスプリットインテインで網膜遺伝子治療を開発へ
from 日経バイオテクONLINE
(2023-10-25 7:00)
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米Spark Therapeutics社とスペインSpliceBio社は2023年10月17日、遺伝性網膜疾患に対する遺伝子治療の共同開発とライセンスに関する契約を締結したと発表した。SpliceBio社のProtein Splicingプラットフォームを活用し、アデノ随伴ウイルス（AAV）の搭載能を超えるサイズの治療用遺伝子が必要な網膜遺伝子治療の開発で協力する。
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主要バイオ特許の登録情報、2023年10月11日〜10月17日発行分（登録番号・発明の名称・出願人・要約）
from 日経バイオテクONLINE
(2023-10-25 7:00)
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一般社団法人発明推進協会が発行する「特許公報」2023年10月11日〜10月17日発行分より、バイオ関連と判断できる主な特許の登録情報を以下に掲載します。
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米Intellia社、in vivo遺伝子編集治療として初となる第3相を開始へ
from 日経バイオテクONLINE
(2023-10-25 7:00)
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米Intellia Therapeutics社は2023年10月18日、同社がトランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）を対象に開発中のCRISPRベースのin vivo遺伝子編集治療候補であるNTLA-2001が、第3相試験の開始を米食品医薬品局（FDA）から許可されたと発表した。同社によれば、後期臨床試験に入る初めてのin vivo遺伝子編集治療になるという。グローバル第3相試験の開始は2023年末になる見込みだ。
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